Equipe "Thérapie génique" - Institut du Cerveau

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Equipe « Neurogencell »

Presentation

NEUROGENCELL Domaine principal : Neurosciences cliniques & translationnelles Domaine secondaire : Neurosciences moléculaires & cellulaires L’équipe "NEUROGENCELL", développe des stratégies de thérapie génique et cellulaires pour des maladies neurodégénératives sévères de l’adulte et de l’enfant : Sclérose Latérale amyotrophique, Huntington, Ataxies spinocérébelleuses, Parkinson Syndrome de Rett. Ainsi que des maladies de surcharges pédiatriques : leucodystrophies génétiques et mucopolysaccharidoses . Cette recherche incluse les preuves de concepts dans les modèles animaux et les étapes translationnelles vers les applications cliniques. L’équipe « NEUROGENCELL » développe également des outils permettant l’entrée de molécules thérapeutique dans le cerveau (vecteurs administrables par voie veineuse, optogénétique, utilisation de la microglie comme vecteur thérapeutique, utilisation d’ultrasons pour améliorer le passage de la barrière hémato-encéphalique des vecteurs).

Publications majeures de l’équipe « NEUROGENCELL »

Piguet F., Alves S., Cartier N. Clinical Gene Therapy for Neurodegenerative diseases : Past, present and Future. Human gene therapy, oct 2017.
Piguet F., de Montigny C., Vaucamps N., Reutenauer L., Eisenmann A., Puccio H. Rapid and complete reversal of sensory ataxia by gene therapy using a novel mouse model of Friedreich ataxia. Molecular Therapy, June 2018.
Orefice, N.S, Souchet B., Breaudeau J., Alves S., Piguet F., Collaud F., Ronzitti G., Tada S., Hantraye P., Mingozzi F., Ducongé F., Cartier N. Real-Time Monitoring of Exosome Enveloped-AAV Spreading by Endomicroscopy Approach: A New Tool for Gene Delivery in the Brain. Methods & Clinical Development Volume 14, P237-251, September 2019.
The cholesterol 24-hydroxylase activates autophagy and decreases mutant huntingtin build-up in a neuroblastoma culture model of Huntington’s disease.
Nóbrega C, Conceição A, Costa RG, Koppenol R, Sequeira RL, Nunes R, Carmo-Silva S, Marcelo A, Matos CA, Betuing S, Caboche J, Cartier N, Alves S. BMC Res Notes. 2020 Apr 10;13(1):210. doi: 10.1186/s13104-020-05053-x. PMID: 32276655
Piguet F., de Saint Denis T., Audouard E.; Beccaria K., André A., Wurtz G., Schatz R., Alves S., Sevin C., Zerah M and Cartier N. The challenge of gene therapy for neurological diseases: strategies and tools to achieve efficient delivery to the central nervous system. Human Gene Therapy. In Press 2020.
Audouard E., Rousselot L., Folcher M., Cartier N. and Piguet F. Optimized protocol for sub-cutaneous implantation of encapsulated cells device and evaluation of biocompatibility. Frontiers in Neurosciences, May 2021.
Audouard E, Valentin O, B Meha, N Cartier, C Sevin and Piguet F. Optimized gene therapy approach for metachromatic leukodystrophy by intravenous gene delivery. Frontiers in Biomaterials, June 2021.
Habbas K., Cakil O., Zambo B., Tabet R., Riet F., Dembele D., Mandel J-L, Hocquemiller M., Laufer R., Piguet F. and Moine H. AAV- delivered diacylglycerol kinase DGKk achieves long-term rescue of fragile X syndrome mouse model. EMBO Mol Med 2022 Apr 4
Hematopoietic stem cell transplantation chemotherapy causes microglia senescence and peripheral macrophage engraftment in the brain.
Sailor KA, Agoranos G, López-Manzaneda S, Tada S, Gillet-Legrand B, Guerinot C, Masson JB, Vestergaard CL, Bonner M, Gagnidze K, Veres G, Lledo PM, Cartier N. Nat Med. 2022 Mar;28(3):517-527. doi: 10.1038/s41591-022-01691-9. Epub 2022 Feb 21. PMID: 35190726